デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場2025年（世界主要地域と日本市場規模を掲載）：エクソンディス、エムフラザ、トランスラーナ

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、主に男児に影響を及ぼす遺伝性の筋肉疾患であり、遺伝子異常によって筋肉の構造を維持するために重要なダイストロフィンというタンパク質が欠如または不完全であることが原因です。DMDの症状は、通常3歳から5歳の間に現れ、筋力低下、筋肉の萎縮、歩行能力の喪失などが進行することがあります。最終的には、心筋や呼吸筋も影響を受けた結果、生命予後が短くなることが知られています。この病気の治療は非常に困難であり、従来は対症療法が主な治療手段でしたが、近年では新しい治療薬や治療法が開発されつつあります。

DMD治療薬には主にいくつかのタイプがあります。一つは、遺伝子治療薬であり、目的は欠損したダイストロフィン遺伝子の機能を補うことです。これにより、筋肉細胞がダイストロフィンを正常に産生できるようになることを目指します。例えば、エクソンを飛び越えることで部分的に機能するダイストロフィンを作り出す技術があり、これにはスライセンスが得られた一部の薬剤が含まれます。

次に、ステロイド薬も広く使用されています。これらの薬剤は、炎症を抑える作用があり、筋肉の維持を助ける効果があります。特にプレドニゾロンは、DMDの進行を遅らせるとして、しばしば処方されます。しかし、長期使用には副作用が伴うため、使用は慎重に行う必要があります。

さらに、生物学的製剤も注目されています。これらの製剤は、特定の分子を標的にして作用するもので、筋肉の修復や再生を促進することが期待されています。近年では、筋ジストロフィー特有の病理に対するモノクローナル抗体や抗体-薬物複合体の開発が進められており、これによってDMDの治療の新たな選択肢が生まれつつあります。

このほか、補助的な治療として理学療法や作業療法が重要です。これによって、筋力の維持や関節可動域の確保が図られ、生活の質を向上させる手助けがなされます。定期的なリハビリテーションは、運動能力の喪失を遅らせる効果があるため、治療の一環として検討されます。

最近では、DMDの早期診断も進んでおり、遺伝子検査や生化学的検査が広く使われるようになっています。これにより、発症前や発症初期に治療を開始することが可能となり、治療効果を最大化することが期待されています。また、複数の治療法を組み合わせることで、個々の患者に最適化した治療を行う「オーダーメイド医療」が注目されています。

加えて、DMDの研究は国際的に活発に行われており、患者団体や医療制度、市場のニーズに応じた研究開発が進む中で、新しい治療薬の開発が加速しています。これによりDMDの治療の選択肢が増え、患者の生活の質を向上させる可能性が高まっています。今後も、新しい治療法の研究や技術革新が進むことで、DMDの克服に向けた希望が広がることが期待されています。

世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場規模は、2024年に21億7000万米ドルであり、2025年から2031年の予測期間中に年平均成長率（CAGR）13.1％で成長し、2031年までに47億7600万米ドルに拡大すると予測されています。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMDまたは単にデュシェンヌとも呼ばれる）は、まれな遺伝性疾患である。主に男性に影響を与えるが、まれに女性にも発症する。デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、時間の経過とともに体内の筋肉が弱体化し損傷を受ける原因となり、最終的には致命的となる。デュシェンヌ型を引き起こす遺伝子変化（DMD遺伝子の変異）は出生前に発生し、遺伝する場合もあれば、遺伝子に新たな突然変異が自然発生する場合もある。筋力低下は3歳から5歳の間に顕著になり、ほとんどの患者は12歳までに車椅子を使用するようになる。思春期には心臓や呼吸筋が弱まり、生命を脅かす重篤な合併症を引き起こす。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療市場は主に以下の要因によって牽引されている：
I. 疾病負担と未充足ニーズ
高い障害率と死亡率：
DMDは進行性の筋萎縮性疾患である。患者は通常10歳前後で歩行能力を失い、20～30歳で心肺機能不全により死亡する。世界中で約30万例、中国では7万例以上が確認されており、社会的に大きな負担となっている。
女性保因者が男子を出産した場合、その子が疾患を継承する確率は50％であり、家族内での遺伝リスクが高い。
既存治療法の限界：
現在の主流治療法であるコルチコステロイド（デフラザコートなど）や局所エクソンスキッピング薬（エクソンディス51など）は、疾患の進行を遅らせるだけで根治できず、長期使用が必要で重大な副作用を伴う。
普遍的な治療法は存在せず、特定の遺伝子変異タイプ（エクソン51/53スキッピングなど）にのみ適用されるため、対象患者層が限定されている。診断率の向上:
医療インフラの整備と都市化が進む中国では、DMDの診断率が2022年の約30%から2025年には50%以上に上昇すると予測され、治療を必要とする患者層が拡大する見込み。
II. 研究開発の進捗とパイプラインの進展
遺伝子治療とオリゴヌクレオチド技術におけるブレークスルー：
Sarepta社のSRP-9001（AAVrh74ベクターによるマイクロジストロフィン送達）やFaith Pharmaceuticals社のBBM-D101（改変AAVベクター）などの遺伝子治療は、単回投与で長期的なタンパク質発現を実現。臨床試験では陽性筋線維の割合が大幅に増加したことが確認されている。
Huida Gene社のCRISPR-Cas12遺伝子編集療法は臨床試験段階に入り、遺伝子変異修復を標的としている。
オリゴヌクレオチド療法（アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）や次世代ペプチド結合オリゴヌクレオチド（PPMO）を含む）は、ペプジェンのPGN-EDO51やエントラーダのENTR-601-44など、細胞内取り込みとリソソーム脱出を強化し、有効性を向上させつつ投与量を削減する。国内の活発な研究開発パイプライン：
中国では10種類以上のDMD治療薬が臨床試験段階に入っており、遺伝子編集（慧達遺伝子のCRISPR-Cas12など）、AAV遺伝子治療（金威生物のJWK007）、ミニタンパク質薬（信徳医薬のBBM-D101）などが含まれる。一部はFDAの希少疾病用医薬品指定を受けており、2026年以降の上市が期待される。
III. 政策支援と支払い環境の最適化
希少疾患に対する政策支援：
米国：DUX法によりDMD希少疾病用医薬品の市場独占期間が7.5年に延長され、迅速承認プロセスにより上市期間が34%短縮。
中国：2024年の第2次希少疾病リストにDMDが追加され、国内研究開発が促進される。医療保険適用範囲が拡大し、バモロロンが全国医療保険交渉対象に選定。国産遺伝子治療薬の価格は2026年までに200万元を下回る見込み。
費用対効果の向上：
北米：民間保険会社（ユナイテッドヘルスケアなど）がDMD遺伝子治療の保険適用を優先し、医療保険カバー率は80%を超える。欧州ではHTA評価を通過した製品の償還率は80%超だが、製品発売は米国より9～15ヶ月遅れる。
アジア太平洋地域：中国・日本・韓国などの市場は著しい成長を遂げており、政策と資本が相まって治療へのアクセスを促進している。
DMD治療市場は、疾患の重症度、技術的ブレークスルー、有利な政策によって牽引されている。遺伝子編集療法とRNA療法が将来を支配する見込みだが、高コストと生産能力のボトルネック（AAVベクター生産など）は依然として克服すべき課題である。企業は未充足医療ニーズに対応するため、技術革新と支払いモデルの最適化に注力する必要がある。
世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場は、企業別、地域別（国別）、タイプ別、用途別に戦略的にセグメント化されています。本レポートは、2020年から2031年までの地域別、タイプ別、用途別の収益と予測に関するデータ駆動型の洞察を通じて、ステークホルダーが新たな機会を活用し、製品戦略を最適化し、競合他社を凌駕することを可能にします。
市場セグメンテーション
企業別：
Sarepta Therapeutics
PTCセラピューティクス
ファイザー
ブリストル・マイヤーズ スクイブ
イタリアファルマコ
サンテラ・ファーマシューティカルズ
タイプ別：（主力セグメント対高マージン革新）
エクソンディス
エムフラザ
トランスラーナ
用途別：（中核需要ドライバー vs 新興機会）
病院
診療所
在宅医療
地域別
マクロ地域別分析：市場規模と成長予測
– 北米
– ヨーロッパ
– アジア太平洋
– 南米
– 中東・アフリカ
マイクロローカル市場の詳細分析：戦略的インサイト
– 競争環境：既存プレイヤーの優位性と新規参入企業（例：欧州におけるSarepta Therapeutics）
– 新興製品トレンド：エクソンディスの採用 vs エムフラザのプレミアム化
– 需要側の動向：中国における病院の成長 vs 北米における診療所の潜在力
– 地域別消費者ニーズ：EUにおける規制障壁 vs インドにおける価格感応度
重点市場：
北米
欧州
（追加地域はクライアントのニーズに基づきカスタマイズ可能）
章の構成
第1章：レポートの範囲、エグゼクティブサマリー、市場進化シナリオ（短期/中期/長期）。
第2章：デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場規模と成長可能性の定量分析（グローバル、地域、国レベル）。
第3章：メーカーの競争力ベンチマーク（収益、市場シェア、M&A、R&Dの重点分野）。
第4章：タイプ別セグメント分析 – ブルーオーシャン市場の発見（例：中国におけるEmflaza）。
第5章：用途別セグメント分析－高成長のダウンストリーム機会（例：インドのクリニック）。
第6章：企業別・種類別・用途別・顧客別地域別収益内訳
第7章：主要メーカー概要 – 財務状況、製品ポートフォリオ、戦略的展開。
第8章：市場動向 – 推進要因、抑制要因、規制の影響、リスク軽減戦略。
第9章：実践的な結論と戦略的提言。
本レポートの意義
一般的なグローバル市場レポートとは異なり、本調査はマクロレベルの業界動向とハイパーローカルな運用インテリジェンスを組み合わせ、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬のバリューチェーン全体におけるデータ駆動型の意思決定を支援し、以下の課題に対応します：
– 地域別の市場参入リスク／機会
– 現地慣行に基づく製品構成の最適化
– 分散型市場と統合型市場における競合他社の戦略

1 レポート概要
1.1 調査範囲
1.2 タイプ別市場
1.2.1 タイプ別グローバル市場規模の成長：2020年 VS 2024年 VS 2031年
1.2.2 エクソンディス
1.2.3 エムフラザ
1.2.4 トランスラーナ
1.3 用途別市場
1.3.1 用途別グローバル市場シェア：2020年対2024年対2031年
1.3.2 病院
1.3.3 診療所
1.3.4 在宅医療
1.4 仮定と制限事項
1.5 研究目的
1.6 対象年度
2 世界の成長動向
2.1 グローバルデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場展望（2020-2031年）
2.2 地域別グローバル市場規模：2020年 VS 2024年 VS 2031年
2.3 地域別グローバルデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬収益市場シェア（2020-2025年）
2.4 地域別グローバルデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬収益予測（2026-2031年）
2.5 主要地域および新興市場分析
2.5.1 北米デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場規模と展望（2020-2031年）
2.5.2 欧州デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場規模と展望（2020-2031年）
3 タイプ別内訳データ
3.1 グローバルデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬のタイプ別過去市場規模（2020-2025年）
3.2 グローバルデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬のタイプ別予測市場規模（2026-2031年）
3.3 異なるタイプのデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬における代表的なプレイヤー
4 用途別内訳データ
4.1 用途別グローバルデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬の過去市場規模（2020-2025年）
4.2 用途別グローバルデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬予測市場規模（2026-2031年）
4.3 デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬アプリケーションにおける新たな成長源
5 競合状況（企業別）
5.1 収益別グローバル主要企業
5.1.1 収益別グローバル主要デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬企業（2020-2025年）
5.1.2 グローバルデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場における企業別収益シェア（2020-2025年）
5.2 企業タイプ別グローバル市場シェア（ティア1、ティア2、ティア3）
5.3 対象企業：デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬収益によるランキング
5.4 グローバルデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場の集中度分析
5.4.1 グローバルデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場集中比率（CR5およびHHI）
5.4.2 2024年デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬売上高によるグローバルトップ10およびトップ5企業
5.5 グローバル主要企業：デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬 本社所在地とサービス提供地域
5.6 グローバル主要企業（デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬）、製品及び用途
5.7 デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬のグローバル主要企業、業界参入時期
5.8 M&A・買収、拡大計画
6 地域別分析
6.1 北米市場：主要企業、セグメント及び下流市場
6.1.1 北米におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬の企業別収益（2020-2025年）
6.1.2 北米市場規模（タイプ別）
6.1.2.1 北米デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場規模（種類別）（2020-2025年）
6.1.2.2 北米デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場シェア（種類別）（2020-2025年）
6.1.3 北米における用途別市場規模
6.1.3.1 北米デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場規模：用途別（2020-2025年）
6.1.3.2 北米デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬 用途別市場シェア（2020-2025年）
6.1.4 北米市場の動向と機会
6.2 欧州市場：主要企業、セグメント及び下流産業
6.2.1 欧州デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬の企業別収益（2020-2025年）
6.2.2 欧州市場規模（タイプ別）（2020-2025年）
6.2.2.1 欧州デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場規模（種類別）（2020-2025年）
6.2.2.2 欧州デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場シェア（種類別）（2020-2025年）
6.2.3 用途別欧州市場規模
6.2.3.1 欧州デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場規模：用途別（2020-2025年）
6.2.3.2 欧州デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場における用途別シェア（2020-2025年）
6.2.4 欧州市場の動向と機会
7 主要企業プロファイル
7.1 サレプタ・セラピューティクス
7.1.1 サレプタ・セラピューティクス企業詳細
7.1.2 サレプタ・セラピューティクスの事業概要
7.1.3 サレプタ・セラピューティクス社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬紹介
7.1.4 サルプタ・セラピューティクス社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬事業における収益（2020-2025年）
7.1.5 サレプタ・セラピューティクスの最近の動向
7.2 PTCセラピューティクス
7.2.1 PTCセラピューティクス会社概要
7.2.2 PTCセラピューティクス事業概要
7.2.3 PTCセラピューティクス社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬紹介
7.2.4 PTCセラピューティクス ダッセン型筋ジストロフィー（DMD）治療薬事業における収益（2020-2025年）
7.2.5 PTCセラピューティクスの最近の動向
7.3 ファイザー
7.3.1 ファイザー社の詳細
7.3.2 ファイザーの事業概要
7.3.3 ファイザー社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬の紹介
7.3.4 ファイザー社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬事業における収益（2020-2025年）
7.3.5 ファイザー社の最近の動向
7.4 ブリストル・マイヤーズ スクイブ
7.4.1 ブリストル・マイヤーズ スクイブ社の詳細
7.4.2 ブリストル・マイヤーズ スクイブ 事業概要
7.4.3 ブリストル・マイヤーズ スクイブ社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬紹介
7.4.4 ブリストル・マイヤーズ スクイブ社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬事業における収益（2020-2025年）
7.4.5 ブリストル・マイヤーズ スクイブ社の最近の動向
7.5 イタールファルマコ
7.5.1 イタールファルマコ会社概要
7.5.2 イタールファルマコの事業概要
7.5.3 イタールファルマコ社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬紹介
7.5.4 イタールファルマコのデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬事業における収益（2020-2025年）
7.5.5 イタールファルマコの最近の動向
7.6 サンテラ・ファーマシューティカルズ
7.6.1 サンテラ・ファーマシューティカルズ 会社概要
7.6.2 サンテラ・ファーマシューティカルズの事業概要
7.6.3 サンテラ・ファーマシューティカルズ デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬の紹介
7.6.4 サンテラ・ファーマシューティカルズ ダッセン型筋ジストロフィー（DMD）治療薬事業における収益（2020-2025年）
7.6.5 サンテラ・ファーマシューティカルズの最近の動向
8 デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場の動向
8.1 デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬業界の動向
8.2 デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場の推進要因
8.3 デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場の課題
8.4 デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場の抑制要因
9 研究結果と結論
10 付録
10.1 研究方法論
10.1.1 方法論／研究アプローチ
10.1.1.1 研究プログラム／設計
10.1.1.2 市場規模の推定
10.1.1.3 市場細分化とデータ三角測量
10.1.2 データソース
10.1.2.1 二次情報源
10.1.2.2 一次情報源
10.2 著者情報
10.3 免責事項